随着医药行业发展，药品研发投入不断加大，在政策利好的背景下，进一步激活了企业创新的动力。从国家药监局药审中心(CDE)发布的年度审评报告中可以看出，创新药受理的数量呈逐年递增的态势，获批新药数量也是不断创新高，2021年共批准76个新药(不包含新适应症、疫苗)上市。

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如今，创新药行业发展仍处于快车道，国内中小型药企发展势头正猛，其中广州领晟医疗科技有限公司(以下简称“领晟医疗”)专注于解决亚洲地区未被满足的医疗需求，聚焦可负担的消化科、骨科及眼科等慢性疾病的解决方案。今年7月，领晟医疗旗下贴剂产品Lidoderm？上市申请获国家药监局受理，产品进入最终审评阶段，这是领晟医疗有望批准上市的首个产品。

据了解，领晟医疗拥有专业的商务及临床跨境团队，能够为国内外的创新药企业提供从跨境Licensing合作到注册开发临床I-IV的一站式服务，迄今为止领晟医疗参与过30多项相关案例，积累了丰富的商务、注册和临床开发的经验。

在2020年，领晟医疗梳理业务并进行重组，形成了领晟服务和领晟新药两块主营业务。“今年是公司的一个重要节点，我们还会扩展一些新的业务，继续完善公司特色。”领晟医疗CEO兼创始人宋燕对21世纪经济报道记者分享道。

找准细分赛道形成差异化竞争优势

2012年8月，宋燕创立领晟医疗，由于公司核心成员都曾在多家医药CRO企业有过数年的从业经验，所以公司成立之初，主要为欧美研发型企业提供咨询服务。

2014年，领晟医疗决定从“做服务”到“做产品”，出发点是希望提升公司项目开发的能力，通过引进创新产品参与中国新药事业。此后，领晟医疗便开始保持一年一个临床阶段新药项目的引进速度。2018年则通过首次融资，收获第一个成熟产品的市场权益以及申报首个自主开发的创新药IND。

当时生物制药行业内已经形成了一种License企业发展模式，即引进产品搭建管线，最终推进到临床III期和上市，并且搭建自己的团队进行销售。但领晟医疗却在思考这样一个高举高打的模式是否适合自身。宋燕表示，当时公司的强项在license in/out上，并不擅长做市场销售，加上把一个产品从临床I期推进到III期，所耗费的资金和人力对公司也是一个挑战。

凭借CRO公司管理经验、常年与海外机构接触以及熟知各地法规以及license in/out整个操作流程，宋燕深知谈判、协议和执行的风险。因此，两年前陆续有国内biotech企业开始寻求领晟医疗进行新药出海的协助工作。宋燕也逐渐发现，借助公司积累的经验，可以支持同行license合作的达成。

除了能提供原有的商务License合作和全球注册服务外，领晟医疗开创“BD+Clinical出海”的一整套服务，通过与国际知名CRO公司George Clinical(下称“GC”)在广州成立合资公司，依托于GC本身的海外临床试验的口碑和丰富的核查经验，致力于为中国新药企业的国际合作与全球临床开发提供完整的高质量服务，也同时服务于海外优秀的研发企业，满足他们进入中国市场的需求。这也是领晟医疗在服务板块区别于其他CXO公司的特点之一。据介绍，目前领晟医疗是国内少数能提供完整的License服务以及海外临床试验支持的企业。

领晟新药则延续领晟在骨科创新药物和药械组合上的创新能力和竞争优势。领晟新药又名固新生生物科技，为领晟医疗的子公司，目前拥有超过8项新药及药械组合产品，固新生不仅具有3年内可以成功获批上市销售的2款药物，还有3-5年内能获批上市的3项创新植入器械产品。而固新生的技术壁垒和绝对竞争优势在于目前正在攻关的软骨修复药物和新一代的骨科植入药械组合系列，临床应用上完整覆盖了牙槽骨、硬骨和软骨重建三大未满足的临床需求。

“将药物开发主要方向集中在骨科后，我们才能更加了解疾病，集中更多的医学资源。对小公司来说如何选择、如何盘活现有优势、押注好细分赛道，进而形成自己的竞争力尤为重要。”宋燕说道。据了解，领晟医疗从2016年开始立项软骨修复的多肽创新药，到今天为了结合手术使用的临床需求而进入药械组合的独特领域，领晟医疗已经形成了规模化梯队式的研发管线以及逐年有IND、有NDA的态势。

据宋燕介绍，领晟医疗产品分为三大板块，首先是牙槽骨修复产品，因为生长周期快于硬骨和软骨，注册流程也比较简单，牙槽骨重建的产品可以算是“快而美”。其次是硬骨领域，主要集中在骨缺损和脊柱领域，主攻骨创伤科和脊柱科，产品构成以活性骨材料和药械组合为主。最难是软骨生长和修复重建，通过关节腔内注射达到修复软骨损伤或者骨性关节炎的软骨损耗问题。

宋燕认为，领晟医疗并不刻意标签化自己，也从不执着于做药还是械。固新生的出发点就是围绕骨科满足真正的临床需求，使命只有一个：就是帮助骨生长，治疗疾病减少二次手术风险。“我们真正在意的是团队，我们核心团队都是以药械医三个复合型背景为主，从立项开始就是以临床需求为主，骨科是大外科特点，因此如何将药物作用结合现有植入材料发挥更好的治疗效果，是我们正认真思考和研究的。”

国产创新药何去何从？

创新药研发是成本大、风险高的漫长过程。不少药企会选择研发“me-too”药物，其优点在于研究难度低、投资少、风险小、成功率高，是新药研究的一条途径，也是从仿制向创制转轨的路径，但也造成了热门靶点的重复和部分赛道的拥挤。

6月7日，CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021年)》。从近三年数据来看，化学药和生物制品的新药临床试验占比高，目标适应症主要集中于肿瘤领域，药物作用靶点也相对集中，其中PD-1/PD-L1药物就高达130个。而在老年人群和儿童人群(预防性疫苗除外)中开展的临床试验占比仍较低，罕见疾病药物临床试验涉及的疾病种类仍较少。

“相对来说，骨科赛道并没有那么‘内卷’，竞争对手多数是器械企业，我们是有研发优势的。” 宋燕表示，“通过和医生、患者沟通，我们对整个疾病的了解和未满足的临床需求有新的认识，让我们对这一赛道更加充满信心。”

对于行业同质化现象，宋燕希望在这一轮波动后，整个行业能差异化发展，这不仅表现在对产品的选择，还在于临床试验的策划能力和团队的组织协调能力。“如今到了真正考验企业创新能力的时候。”

与此同时，带量采购和医保谈判也一定程度上降低了创新药的市场预期。宋燕认为，政策让企业丧失了在价格上的主导权，加上二级市场的波动加剧，不少企业生存环境愈发艰难。但是中小企业往往是创新的主要力量，越是这样困难的情况，越是需要给予他们更多的支持和鼓励。

值得一提的是，“出海”也成为了我国创新药企发展的重要出路。根据毕马威和GBI联合发布的《中国药企出海白皮书》，2020年中国创新药进入出海爆发期，全年出海创新药数量高达39家，本土药企与海外药企的跨境交易累计271起，五年内实现增长300%。

但实际上“出海”并非轻而易举。今年上半年，信达生物、百济神州等多家国内创新药企均向美国食品药品监督管理局(FDA)递交了产品上市申请，但仅传奇生物旗下一款创新药成功“闯关”。创新药出海，企业不仅需要考虑目标国家市场注册监管、准入、投资及税收环境等问题，更要具备突破性的平台技术、符合临床需求的差异化产品、与国际接轨的临床/注册能力。而上述药企被拒的原因均包括缺少更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验数据等。

“很多中国企业不仅在和海外药政部门沟通上缺乏经验，会出现问题，同时大多数企业会偏向在国内完成全部或者大部分临床试验，细节上的缺失和偏差也可能是导致不能顺利获批的原因。”宋燕解释，“我们一般会鼓励大部分中国企业尽早在海外开展一部分临床试验，同时尽可能覆盖更多的地区和人种，为产品的国际化做准备。”

为了向国际市场进军，领晟医疗从团队成员到产品管线大多采用国际化合作的方式。例如，在荷兰和澳大利亚与当地知名企业建立了全资子公司并设立团队合作研发。除此之外，领晟医疗还有一大批长期合作的海外顾问，包括技术转移、法律法规和医学领域等。

据了解，9月领晟及其专注于开发骨科药械组合的子公司固新生提交了一项创新药(BBT02)的IND申请。宋燕表示，BBT02已经在国内开展POC研究，希望在获得安全和疗效数据后，在中美共同推进II期研究。计划到2023年，固新生的首款药械组合将同时开展中美两地的临床申请。

（文章来源：21世纪经济报道）

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